Archivio Tag: terapia genica

Terapia genica sperimentata alla Maugeri di Pavia per curare una tachicardia

L'ok all'avio degli studi clinici sull'uomo è arrivato dalla Food and Drug Administration

Verrà sviluppata nei laboratori dell’istituto Maugeri di Pavia (nella foto) la sperimentazione clinica di una terapia genica (chiamata SGT-501 di Solid Bio) per la cura della tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica (CPVT): si tratta di una grave patologia aritmogena di origine genetica per la quale, ad oggi, non esistono trattamenti mirati. L’ok all’avio degli studi clinici sull’uomo è arrivato dalla Food and Drug Administration (FDA) che … Continua a leggere Terapia genica sperimentata alla Maugeri di Pavia per curare una tachicardia »

Al San Matteo di Pavia la prima volta in Europa e in Italia di una terapia genica

Utilizzata per curare due ragazze affette da malattie del sangue

Al San Matteo di Pavia due giovani ragazze italiane, ventenni, rispettivamente affette da β-talassemia major e anemia falciforme grave, hanno ricevuto per la prima volta in Italia e in Europa, al di fuori di sperimentazioni cliniche, la terapia genica avanzata “Casgevy”. Il trattamento innovativo rappresenta una svolta nella cura delle emoglobinopatie, malattie genetiche gravi e invalidanti. La β-talassemia e l’anemia falciforme sono gravi emoglobinopatie ereditarie, … Continua a leggere Al San Matteo di Pavia la prima volta in Europa e in Italia di una terapia genica »